來源：生物探索     時間：2020-03-05

        當?shù)貢r間3月4日，全球領(lǐng)先的制藥公司艾爾建（Allergan）和基因編輯“大神”張鋒博士領(lǐng)銜的基因組編輯公司Editas Medicine宣布，在俄勒岡健康科學大學 Casey Eye 研究所進行的BRILIANCE 臨床試驗中，已完成首例患者給藥。BRILLIANCE臨床試驗是一項1/2期研究，旨在評估 AGN-151587（ EDI-101）用于治療LCA10患者。值得注意的是，這是世界上首個患者體內(nèi)給藥的 CRISPR 基因編輯療法。 

圖片來源：Editas Medicine官網(wǎng)

       據(jù)了解，AGN-151587是一種通過亞視網(wǎng)膜注射給藥的實驗性藥物，目前正在開發(fā)中，用于治療 Leber 先天性黑矇病10（ LCA10）。LCA是一類遺傳性視網(wǎng)膜退行性病變，至少有18個不同基因上的突變可能導致這一罕見疾病。它是導致遺傳性兒童失明的最常見原因。全球發(fā)病率大約在每10萬名兒童中有2-3例。最常見的LCA類型為LCA10，它是由于在CEP290基因上的突變導致，大約占LCA患者總數(shù)的20-30%。  

       具體來說，EDIT-101是Editas和艾爾建公司合作開發(fā)的基于CRISPR基因編輯技術(shù)的在研療法。它將編碼Cas9的基因和兩個指導RNA（gRNA ）裝載進AAV5病毒載體。EDIT-101將通過視網(wǎng)膜下注射直接注射到患者感光細胞附近，將基因編輯系統(tǒng)遞送到感光細胞中。當感光細胞表達基因編輯系統(tǒng)時，gRNA指導的基因編輯可以消除或逆轉(zhuǎn)CEP290基因上致病的IVS26突變，從而改善感光細胞功能，為患者帶來臨床益處。  

       2018年11月，美國FDA接受了EDIT-101的IND申請，允許Editas Medicine開展使用CRISPR基因編輯手段治療Leber先天性黑朦10型患者（LCA10）的臨床試驗。彼時，Editas Medicine公司表示，“EDIT-101有望成為世界上第一款在人體內(nèi)使用的CRISPR療法?！比缃褚徽Z中的。此次試驗將評估AGN-1587在18例 LCA10患者中的安全性、耐受性和有效性。 

Editas Medicine部分研發(fā)管線，圖片來源：Editas Medicine官網(wǎng)

       “這次給藥是一次真正具有歷史意義的事件，”Editas Medicine總裁兼首席執(zhí)行官Cynthia Collins表示：“BRILLIIANCE 臨床試驗的首例患者給藥，標志著 CRISPR 藥物在治療諸如 LCA10等破壞性疾病方面的前景和潛力?！?nbsp;

       “目前 LCA10患者尚無經(jīng)過批準的治療方案。多年來，艾爾建（Allergan）一直堅定地致力于推進眼部護理治療?！?strong>Allergan 董事長兼首席執(zhí)行官Brent Saunders 表示：“在這一歷史性臨床試驗中，第一位患者接受治療后，我們邁出了推進 AGN-151587臨床計劃的重要一步，也朝著為LCA10患者打破無藥可醫(yī)的目標邁進了一步?！?/span>（文章來源：生物探索）